本文摘要：“目前世界上已找到的几千种单基因遗传病中，绝大部分没有效地化疗方法。”博雅辑因创始人魏文胜坦陈，“基因编辑技术经常出现后，从理论上说道许多疾病化疗显得不切实际。”“可行性”的背后，意味著无数个期望。 少见的单基因遗传病中，以地中海贫血为事例，这种多见于中国两广地区的病症正在从精神和经济上拖累无数个家庭。2016年3月，我国公布《中国地中海贫血蓝皮书》，涉及数据指出，国内重型和中间型地中海贫血患者大约有30万人，“地贫”基因携带者大约3000万人。

“目前世界上已找到的几千种单基因遗传病中，绝大部分没有效地化疗方法。”博雅辑因创始人魏文胜坦陈，“基因编辑技术经常出现后，从理论上说道许多疾病化疗显得不切实际。”“可行性”的背后，意味著无数个期望。

少见的单基因遗传病中，以地中海贫血为事例，这种多见于中国两广地区的病症正在从精神和经济上拖累无数个家庭。2016年3月，我国公布《中国地中海贫血蓝皮书》，涉及数据指出，国内重型和中间型地中海贫血患者大约有30万人，“地贫”基因携带者大约3000万人。其中，两广、台湾等省市”地贫”基因携带者多达10％，广西地区甚至多达20％。

这类患者一般来说情况下必须每个月赢一次红细胞，但这不会造成器官铁沉积，所以必须遵医嘱如期按量服用去铁类药物，化疗费用平均10万元／年，而唯一的医治方法就是重制经过顺利配型的异源肝脏干细胞。异源肝脏干细胞对配型的拒绝十分低，因此配型成功率很低。

多数患者不能在等候配型中消耗着一段时间的生命。利用基因编辑技术将有可能为地贫化疗获取更加高效、安全性、和精准的化疗选项。正式成立于2014-09-23 ，博雅辑因刚宣告已完成亿元Pre－B轮融资，由礼来亚洲基金（LillyAsiaVentures）领有投、华盖资本跟投，公司A轮领有投方IDG资本、中经合及龚虹嘉等投资人之后追随投资。

在坐落于北京昌平生命科学园的博雅辑因办公楼，公司创始人魏文胜和CEO魏东一起拒绝接受了猎云网的专访。魏东向猎云网透漏，这笔资金将主要用作前进化疗项目和高通量技术研发和团队拓展，团队还包括生物信息、新技术研发和临床研究等方面，将追加多达二十人。

“新人”CEO：为机会，也为挑战而来对于博雅辑因来说，“刚”再次发生的大事并好比这一件，魏东本身也是一件“大事”。本科毕业于北京大学生物系，并取得美国密西根州立大学的博士学位及沃顿商学院MBA，魏东作为一位在生物医药领域具有非常丰富从业经验的职业经理人，曾领导过十余个新药研发项目，多次经历了从靶点找寻、方案设计到IND，临床研发、以及药品登记的全过程。上个月，他刚从美国归国重新加入博雅辑因，并兼任CEO。

魏文胜则在旁边熟识地接踵而来了他的笑话：“还是一枚新人。”魏东也自我调侃了一起：“尽管看著较为杨家，但的确是新人。

”两人渊源很深。早年间，魏文胜与魏东是北大生物系本科同学，后一起于美国密西根州立大学读书博，再行后来又都到达旧金山湾区，不过前者去了斯坦福之后读书，后者自由选择转入了公司。

2007年，魏文胜自由选择返北大继续做研究，魏东早已已完成MBA踏上管理之路。魏文胜形容这叫“渐行渐远”。空集缘何新的再次发生，也被魏文胜大笑言是自己去三顾了魏东的“茅庐”，讥讽到场三人哈哈大笑。

“我以前仍然在大公司里工作，大公司在资金和技术实力方面都很强，但自由选择重新加入初创公司，是因为在这里能有自己仅次于的impact（录，影响）。”魏东说道，自己讨厌研究创新型技术，而技术最后的目的还是为病人及社会带给福利，博雅辑因为自己获取了这样一个平台，需要做到过去二三十年仍然想要做到而做到将近的事，并且是返回中国，是机会也是挑战。更加最重要的是，在魏东显然，无论是美国，欧洲还是中国，任何小公司最后想取得成功都必需不具备两个特征。一，科学技术是一流的，二，团队是一流的。

“尽管博雅辑因较小，但实质上在国内、还包括国际都很难寻找这么强劲的平台。”魏文胜于2015年创办了博雅辑因，主要是自己在北大实验室发明者新技术申请专利之后，必须有一个有力的商业化平台。“把实验室里问世的近期技术，转化成为化疗和药物研发服务。

”魏东回应，这是博雅辑因仅次于的优势。与此同时，52人的团队中，涵括了9名博士，6名海归，硕士及以上学历员工约27人。

“四大平台”攻下化疗和药物研发难题公开发表资料表明，世界上第一例基因治疗顺利的案例再次发生在1990年的美国，由于体内腺苷脱氨酶缺少，一个4岁和9岁的小女孩分别患上相当严重的牵头免疫缺陷症，科学家首次使用基因治疗手段并取得成功。

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